治療法

治療法

いつか、すべての患者に治療薬が届きますように・・・


はじめに		ムコ多糖症は、欠損酵素の種類などから１～９型に分類（５型･８型は欠番）されています。その中で、治療薬（酵素製剤）が存在している３タイプ全てが、国内承認されています。　また、骨髄移植が有効な型もありますが、ドナーが中々見つからないことや、移殖のリスクが高い上に、脳や骨などには効果があまりないとされています。 ※骨髄移植については、４型・モルキオ病に関してはあまり効果がないとされています。 ※颯太くんが患っているモルキオＡ病の治療薬は、現在、スイスのヴィベンディ社（注：１）とアメリカのバイオマリン社の二社が研究開発をしています。 ※欠損酵素が異なるため、それぞれの型ごとに治療薬が必要です。（注：１）　スイスの製薬会社ヴィベンディ社の酵素製剤の研究開発は、中止されました。

治療薬について		*「治療薬の開発状況　2010.12月現在」* ■１型・ハーラー症候群/シェイエ症候群/ハーラー･シェイエ症候群　　酵素補充療法・酵素製剤2006年10月に承認済み ■２型・ハンター症候群　　酵素補充療法・酵素製剤2007年10月に承認済み ■３型・サンフィリッポ症候群　　酵素補充療法研究中 ■４型・モルキオ症候群　　※颯太くんはこの型です。　　　　●ヴィベンディ社・・・・・’08年9月より自然歴調査開始　　　　　　　　　　　　　　　　’08年12月、自然歴調査中止　　　　　　　　　　　　　　　　’09年に臨床治験開始予定　　　　　　　　　　　　　　　　’09年・・・・研究開発中止　　※下記に補足あり　　●バイオマリン社・・・・’09年4月よりフェーズ１/２臨床試験開始　　　　　　　　　　　　　　　 ■６型・マロトーラミー症候群　　酵素補充療法・酵素製剤’07年に承認済み ■７型・スライ症候群　　治療方法未開発･海外にて遺伝子治療の研究中 ■９型　　＊新たに発見されたムコ多糖症の一つ（世界で１家族のみ確認）　　治療方法未研究･未開発 □５型･８型は欠番 □類似疾患　ﾑｺﾘﾋﾟﾄﾞｰｼｽⅠ型/Ⅱ型（アイセル病）/Ⅲ型、ｶﾞﾗｸﾄｼｱﾘﾄﾞｰｼｽなど【補足】 ※ヴィベンディ社が開発中のモルキオ病の酵素製剤は、2008年、アメリカにおいて臨床治験が開始される予定でした。しかし、製薬会社の独立などによる事務的な諸事情などから、更に一年程度の遅れが生じ、その後、一部の地域で自然歴調査が開始されたものの、事実上研究は中止され、内定されていた日本人の自然歴調査参加と治験第一相への参加も白紙となりました。

Last updated: 2010/12/28

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